การแก้ไขยีนเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์

เซลล์ประสาทที่มีสุขภาพดีและเซลล์ประสาทที่เป็นโรคอย่างชัดเจนเป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทีมใช้เทคโนโลยีการแก้ไขยีนเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ที่ทำให้เกิดกลุ่มอาการ Rett และตรวจสอบว่าการส่งสัญญาณการทำงานของ exosomes ประสาทได้รับการฟื้นฟู การแก้ไขการกลายพันธุ์นั้นตรงกันข้ามกับการขาดดุลการค้นพบที่น่าตื่นเต้นที่สุดของเรา

สิ่งที่ exosomes จากเซลล์ที่มีสุขภาพดีสามารถช่วยในการพัฒนาระบบประสาทในเซลล์ที่มีกลุ่มอาการของโรค Rett ได้ เราเห็นว่าสิ่งนี้มีแนวโน้มมากเนื่องจากความผิดปกติของพัฒนาการทางระบบประสาทที่จำเป็นต้องได้รับการรักษาสิ่งเหล่านี้เป็นความผิดปกติที่เรามีความเข้าใจอย่างลึกซึ้งเกี่ยวกับการขาดยีนพื้นฐาน แต่ยังขาดการรักษาเพื่อรักษาโรคด้วยตนเอง